میگالاستات

میگالاستات
داده‌های بالینی
نام‌های تجاری	Galafold
نام‌های دیگر	DDIG, AT1001
AHFS/Drugs.com
داده‌ها	آژانس دارویی اروپا: by INN;
رده‌بندی داروهای; بارداری	Insufficient data;
روش مصرف دارو	خوراکی (کپسول)
کد ATC	A16AX14 ;
وضعیت قانونی
وضعیت قانونی	℞ (Prescription only);
داده‌های فارماکوکینتیک
زیست فراهمی	۷۵٪
پیوند پروتئینی	ندارد
متابولیت‌ها	O-گلوکورونید (<۱۵٪)
نیمه‌عمر حذف	۳ تا ۵ ساعت (تک‌دوز)
دفع	ادرار (۷۷٪)، مدفوع (۲۰٪)
شناسه‌ها
	نام آیوپاک (2R,3S,4R,5S)-2-(Hydroxymethyl)-3,4,5-piperidinetriol;
شمارهٔ سی‌ای‌اس	108147-54-2 ; 75172-81-5 (HCl);
پاب‌کم CID	176077;
دراگ‌بنک	DB05018;
کم‌اسپایدر	153388;
UNII	C4XNY919FW;
KEGG	D10359;
ChEMBL	ChEMBL110458;
CompTox Dashboard (EPA)	DTXSID201022520 ;
داده‌های فیزیکی و شیمیایی
فرمول شیمیایی	C6H13NO4
جرم مولی	۱۶۳٫۱۷۳ g·mol−1
مدل سه بعدی (جی‌مول)	Interactive image;
	SMILES C1[C@@H]([C@H]([C@H]([C@H](N1)CO)O)O)O;
	InChI InChI=1S/C6H13NO4/c8-2-3-5(10)6(11)4(9)1-7-3/h3-11H,1-2H2/t3-,4+,5+,6-/m1/s1; Key:LXBIFEVIBLOUGU-DPYQTVNSSA-N;

میگالاستات (انگلیسی: Migalastat) با نام تجاری گالافولد یا آمیگال دارویی است که برای درمانِ بیماری فابری به‌کار می‌رود^[۱] که نوعی اختلال ژنتیکی نادر است. سازمان غذا و داروی آمریکا این دارو را در سال ۲۰۰۴ در فهرست داروهای کم‌کاربرد خاص قرار داد^[۲] و کمیسیون اروپا این دارو را در مه ۲۰۱۶ میلادی مورد پذیرش قرار داد.^[۳]

موارد مصرف

میگالاستات برای درمانِ درازمدتِ بیماری فابری در بالغین و نوجوانان بالای ۱۶ سالی که جهش درمان‌پذیر آنزیم «آلفا-گالاکتوزیداز A» دارند، کاربرد دارد. مقصود از جهش «درمان‌پذیر»، جهشی است که که منجر به تاشدگی ساختاری آنزیم می‌شود اما اختلال چندانی در عملکرد آن ایجاد نمی‌کند.^[۴]^[۵]

شرکت سازندهٔ این دارو بر اساس یک پژوهش درون‌کشتگاهی، فهرستی از ۲۶۹ جهش درمان‌پذیر و ۶۰۰ جهش غیرقابل درمان را منتشر کرده‌است. حدود ۳۵ تا ۵۰٪ از افراد مبتلا به بیماری فابری، جهش‌های درمان‌پذیر دارند.^[۴]^[۵]^[۶]

عوارض جانبی

بر پایهٔ کارآزمایی‌های بالینی انجام‌یافته، شایع‌ترین عارضه این دارو، سردرد (در حدود ۱۰٪ بیماران) بوده‌است. عوارض کمتر شایع (بین ۱ و ۱۰٪ بیماران) شامل احساس گیجی، خستگی و تهوع و افسردگی است. عوارض احتمالی نادر به‌دلیل کم‌بودن تعداد دریافت‌کنندگان دارو قابل بررسی نبوده‌است.^[۴]^[۵]

تداخلات دارویی

میگالاستات آنزیم‌های کبدی سیتوکروم پی ۴۵۰ یا حامل‌های پروتئینی را القا یا مهار نمی‌کند و در نتیجه انتظار بر آن است که تداخل دارویی چندانی با سایر داروها نداشته باشد.^[۴]

اگر میگالاستات به‌همراه «آگالازیداز آلفا یا بتا» وریدی (که نوعی آلفا-گالاکتوزیداز نوترکیب است) تجویز شود، سطح خونی آنزیم آلفا-گالاکتوزیداز بالا می رود.^[۱]

فارماکوکینتیک

فراهمی زیستی این دارو در صورتِ مصرف همزمان با غذا، در حدود ۷۵٪ است و به حامل‌های پروتئینی پلاسما متصل نمی‌شود.^[۴] دفع این دارو از بدن بیشتر از طریق ادرار (۷۷٪) و تا حدودی از طریق مدفوع (۲۰٪) است. نیمه‌عمر دارویی میگالاستات پس از یک تک‌دوز، ۳ تا ۵ ساعت است.^[۴]

جستارهای وابسته

میگلوستات

منابع

1 2 Warnock, D. G.; Bichet, D. G.; Holida, M; Goker-Alpan, O; Nicholls, K; Thomas, M; Eyskens, F; Shankar, S; Adera, M; Sitaraman, S; Khanna, R; Flanagan, J. J.; Wustman, B. A.; Barth, J; Barlow, C; Valenzano, K. J.; Lockhart, D. J.; Boudes, P; Johnson, F. K. (2015). "Oral Migalastat HCl Leads to Greater Systemic Exposure and Tissue Levels of Active α-Galactosidase a in Fabry Patients when Co-Administered with Infused Agalsidase". PLoS ONE. 10 (8): e0134341. Bibcode:2015PLoSO..1034341W. doi:10.1371/journal.pone.0134341. PMC 4529213. PMID 26252393.
↑ "List of Orphan Products Designations". US FDA. 28 April 2009.
↑ "Amicus Therapeutics Announces European Commission Approval for Galafold (Migalastat) in Patients with Fabry Disease in European Union". GlobeNewswire. 31 May 2016.
1 2 3 4 5 6 "Summary of Product Characteristics for Galafold" (PDF). European Medicines Agency. June 2016. Archived from the original (PDF) on 22 April 2018. Retrieved 6 April 2018.
1 2 3 H. Spreitzer (23 April 2016). "Neue Wirkstoffe – Migalastat". Österreichische Apothekerzeitung (به آلمانی) (9/2016): 12.
↑ "Galafold Amenability Table". Amicus Therapeutics. Retrieved 7 June 2016.

مشارکت‌کنندگان ویکی‌پدیا. «Migalastat». در دانشنامهٔ ویکی‌پدیای انگلیسی، بازبینی‌شده در ۵ آوریل ۲۰۱۸.

[Warnock-1] 1 2 Warnock, D. G.; Bichet, D. G.; Holida, M; Goker-Alpan, O; Nicholls, K; Thomas, M; Eyskens, F; Shankar, S; Adera, M; Sitaraman, S; Khanna, R; Flanagan, J. J.; Wustman, B. A.; Barth, J; Barlow, C; Valenzano, K. J.; Lockhart, D. J.; Boudes, P; Johnson, F. K. (2015). "Oral Migalastat HCl Leads to Greater Systemic Exposure and Tissue Levels of Active α-Galactosidase a in Fabry Patients when Co-Administered with Infused Agalsidase". PLoS ONE. 10 (8): e0134341. Bibcode:2015PLoSO..1034341W. doi:10.1371/journal.pone.0134341. PMC 4529213. PMID 26252393.

[Orphans-2] "List of Orphan Products Designations". US FDA. 28 April 2009.

[Newswire-3] "Amicus Therapeutics Announces European Commission Approval for Galafold (Migalastat) in Patients with Fabry Disease in European Union". GlobeNewswire. 31 May 2016.

[EPAR-4] 1 2 3 4 5 6 "Summary of Product Characteristics for Galafold" (PDF). European Medicines Agency. June 2016. Archived from the original (PDF) on 22 April 2018. Retrieved 6 April 2018.

[Spreitzer-5] 1 2 3 H. Spreitzer (23 April 2016). "Neue Wirkstoffe – Migalastat". Österreichische Apothekerzeitung (به آلمانی) (9/2016): 12.

[Amenability-6] "Galafold Amenability Table". Amicus Therapeutics. Retrieved 7 June 2016.

[۱]

[۲]

[۳]

[۴]

[۵]

[۶]